Desenvolupament de models innovadors de malalties priòniques i estudi de la patobiologia de prions sintètics en ratones transgènics y hospedadores poco comunes

1) Conèixer els elements moleculars necessaris perquè una proteïna priònica pugui mostrar un comportament priònic. És a dir, definir els components bàsics duna seqüència de PrPC que permeten la conversió espontània a la isoforma patògena. 2) Emprar els coneixements derivats del primer objectiu per al desenvolupament de nous models animals, un amb susceptibilitat augmentada per proporcionar un model animal ràpid de la malaltia útil per avaluar ràpidament noves teràpies; i un altre, com a prova de concepte d'una teràpia potencial basada en proteïnes amb capacitat dominant-negativa capacitat.