Desarrollo de innovadores modelos de enfermedades priónicas y estudio de la patobiología de priones sintéticos en ratones transgénicos y hospedadores poco comunes

1) Conocer los elementos moleculares necesarios para que una proteína priónica pueda mostrar un comportamiento priónico. Es decir, definir los componentes básicos de una secuencia de PrPC que permiten la conversión espontánea a la isoforma patógena. 2) Emplear los conocimientos derivados del primer objetivo para el desarrollo de nuevos modelos animales, uno con susceptibilidad aumentada para proporcionar un modelo animal rápido de la enfermedad útil para evaluar rápidamente nuevas terapias; y otro, como prueba de concepto de una potencial terapia basada en proteínas con capacidad dominante-negativa capacidad.