Terapia génica basada en CRISPR-Cas para el silenciamiento del gen PRNP en un modelo de enfermedad priónica humana

Dado que la proteína priónica endógena desempeña un papel central en la patogénesis de las enfermedades priónicas, una terapia génica dirigida a reducir los niveles de expresión de esta proteína mediante la tecnología CRISPR-Cas podría representar una estrategia terapéutica prometedora para estas enfermedades y, potencialmente, para otras enfermedades neurodegenerativas como el alzhéimer y el párkinson, con mecanismos patogénicos similares.