Teràpia gènica basada en CRISPR-Cas per al silenciament del gen PRNP en un model de malaltia priònica humana

Atès que la proteïna priònica endògena exerceix un paper central en la patogènesi de les malalties priòniques, una teràpia gènica dirigida a reduir els nivells d'expressió d'aquesta proteïna mitjançant la tecnologia CRISPR-*Cas podria representar una estratègia terapèutica prometedora per a aquestes malalties i, potencialment, per a altres malalties neurodegeneratives com l'Alzheimer i el pàrkinson, amb mecanismes patogènics similars.